Direi di iniziare con la definizione di “farmaci orfani” e quindi col dire che si tratta di quei medicinali utilizzati per curare le malattie rare e dunque quelle patologie che si presentano di rado; per dare un’idea, si tratta di rapporti riconducibili a 1 su 2000 casi. Pur essendo malattie rare che colpiscono un bassissimo numero di malati, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha individuato e consentito l’uso di altri 21 farmaci fino ad ora sconosciuti o che non erano stati testati. La scoperta e la messa in commercio di tali medicine dovrebbe essere tenuta in alta considerazione poiché si possono debellare un numero di malattie più vasto e si può sperare di fare ulteriori passi in avanti nella ricerca.
Quali sono i problemi creati da questo tipo di farmaci?
L’unico problema che ricade però sul Ministero della Salute, sulle Regioni e sulle farmacie è riferibile solo ai costi ovvero l’investimento economico o meglio la spesa può difficilmente essere coperta e dunque da un punto di vista economico, la produzione industriale di farmaci orfani rischia di subire danni. Al di là di queste problematiche che non riguardano i malati, non sembra risultino particolari effetti collaterali, anzi la loro efficacia sembra possa essere confermata.Un dato più utile per i consumatori o pazienti è che alcuni di essi sono rimborsabili dal Servizio Sanitario, altri sono in attesa di risposta e solo 2 aspettano l’eventuale rimborsabilità.
Quali sono le fasce di età più colpite?
Pur rappresentando solo meno dell’1% dei casi, tra la popolazione le fasce di età più colpite appartengono ai giovani ed in prevalenza alle donne: under 40 e molto giovani come anche tra i 40 e i 50 anni.
Per quali malattie rare vengono impiegate?
A quanto ci risulta le malattie genetiche o le malattie da rigetto dette (GVHD, Graft Versus Host Disease). richiedono ed esiste nel caso specifico un farmaco orfano che contiene anticorpi utili a debellare la proteina C5a.
Per fare qualche nome delle più gravi: 1)Miastenia graveche colpisce i muscoli ed i nervi e che dà come sintomo principale la debolezza muscolare. Appartiene alle malattie autoimmuni ed è causata da disordini che provocano il blocco della trasmissione degli impulsi nervosi o un forte indebolimento che è tale da determinare disfunzioni allo stesso organo inizialmente e si potrebbe verificare per esempio un anomalo abbassamento delle palpebre o sempre nell’ambito dei 5 sensi si potrebbe trovare difficoltà di parola o di deglutizione.
Dal viso passa al torace e si potrebbero verificare difficoltà respiratorie.
FONTE: Agenzia italiana del Farmaco