Pubblicato un paio di mesi fa sul New England Journal of Medicine, un articolo informa la comunità scientifica e tutti i pazienti che a Roma, presso la facoltà di Tor Vergata, alcuni ricercatori hanno studiato, sperimentato e messo a punto una pillola per la cura del Morbo di Crohn.
Un farmaco innovativo, denominato Mongersen che ha superato la fase sperimentale e che deve solamente arrivare ad essere utilizzato, secondo dosi e durata di trattamento ancora da definire. Una speranza per chi soffre di questa patologia, caratterizzata da disturbi gastrointestinali e problematiche immunitarie.
Il morbo di Crohn
A livello di gastroenterologia, questa patologia si scatena a causa di un’infiammazione cronica dell’intestino, dovuta all’aggressione del tratto gastrointestinale da parte del sistema immunitario.
Una malattia autoimmune, che prende il nome del gastroenterologo Burrill B. Crohn che la identificò e che viene anche detta ileite regionale o enterite regionale dall’ileo, zona dell’intestino più colpita dalla patologia di Crohn.
Spesso viene classificata come una patologia infiammatoria intestinale ma che presenta delle predisposizioni genetiche, presentandosi già intorno all’adolescenza o intorno ai vent’anni, con picchi di incidenza massima dopo i 50 anni.
La terapia farmacologica non è ancora definita e per questo sono molte le ricerche, anche perché per ora la risoluzione è spesso indicata in una terapia chirurgica del tratto gastrointestinale, con continui controlli di sintomi e ricadute possibili.
Il ruolo delle molecole.
Dalle ricerche in corso a livello cellulare e genetico, il morbo di Crohn presenta tra le sue cause una ridotta attività e carenza di funzionalità della molecola TGF-Beta1, carenza che provoca sintomi forti come dolori addominali, diarrea, perdita di peso e spossamenti – riconducibili alla sindrome intestino irritabile.
La stessa molecola, ovviamente, è in grado di sedare l’infiammazione, se riportata alle giuste funzioni.
La mancanza di funzionalità di questa molecola è dovuta alla presenza, invece, massiccia, della molecola Smad7 che blocca i segnali antinfiammatori inviati dalla TGF-Beta1 nelle cellule dell’epitelio.
Interrompere la produzione dell’organismo di Smad7 è il compito del farmaco-pillola Mongersen, che con il suo contenuto è il frutto della ricerca del team di Tor Vergata: sintetizzata una sequenza speculare a quella di Smad7, la pillola introduce un “contrordine” di questi oligonucleotidi antisenso e quando il gene responsabile del morbo di Crohn ordina la super produzione di Smad7, la inibisce e la blocca.
In tal modo la molecola TGF-Beta1 è così in grado di svolgere il suo lavoro e ripristinare l’equilibrio gastrointestinale, riducendo i sintomi della patologia di Crohn.
La sperimentazione e la cura per il morbo di Crohn.
Ben 166 pazienti sono stati reclutati nel tempo per mettere a punto questo farmaco. La situazione a livello gastroenterico non migliorava con i farmaci antinfiammatori tradizionali e, per questo, il loro corso patologico è stato seguito con la somministrazione della Mongersen per circa 2 settimane. Il miglioramento è stato stimato al 65% in molti casi, con ottime speranze di risoluzione della patologia nei prossimi anni, di continua ricerca.
In questa fase è fondamentale valutare la durata del trattamento, le dosi e le indicazioni utili per migliorare la cura con effetti a lungo termine.
Sono previsti degli studi ulteriori con fasi di sperimentazione che possano coinvolgere pazienti che lo richiedono, in tutto il mondo.
Fonti